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La Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de Estados Unidos aprobó Hemgenix, un tratamiento génico para el tratamiento de adultos con hemofilia B, una enfermedad rara que hace que las personas tengan episodios repetidos de sangrado espontáneo grave.
CSL Behring fijó el precio en 3.5 millones de dólares por tratamiento, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo, de acuerdo con CNN.
“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden afectar negativamente la calidad de vida de las personas”, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
“La aprobación brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.
Hemgenix es un medicamento que se administra como una dosis única por infusión.
¿Qué es la hemofilia?
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético que resulta de niveles insuficientes o faltantes del factor IX de coagulación de la sangre, una proteína que se requiere para producir coágulos de sangre para detener el sangrado.
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La FDA señala que los síntomas pueden incluir sangrado abundante o prolongado después de una lesión, cirugía o procedimiento dental; en casos severos, el sangrado puede ocurrir espontáneamente sin algo que lo detone. Dichos episodios pueden provocar complicaciones graves, como sangrado en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro.
La mayoría de las personas que tienen hemofilia B y experimentan síntomas son hombres. La prevalencia de esta rara enfermedad en la población es de aproximadamente uno en cada 40 mil personas.
“La hemofilia B representa alrededor del 15 por ciento de los pacientes con hemofilia. Muchas mujeres portadoras de la enfermedad no presentan síntomas. Sin embargo, se estima que entre el 10 y el 25 por ciento de las mujeres portadoras tienen síntomas leves; en casos raros, las mujeres pueden tener síntomas moderados o severos”, detalló la dependencia estadounidense en un comunicado.
El tratamiento para esta enfermedad normalmente implica reemplazar el factor de coagulación faltante o deficiente para mejorar la capacidad del cuerpo para detener el sangrado y promover la curación.