Salud

Una buena: Tecnología ARNm, empleada en vacunas COVID, trata la ceguera hereditaria

El hallazgo de los especialistas de la Universidad de Oregón es prometedor porque no tiene limitaciones como la única terapia contra la ceguera que se ha aprobado, la AAV.

La Universidad de Oregón, en Estados Unidos, desarrolló un método basao en el ARNm, similar al de las vacunas COVID, para tratar la ceguera.

Así lo da a conocer el estudio Peptide-guided lipid nanoparticles deliver mRNA to the neural retina of rodents and nonhuman primates, donde se detalla que se usan pequeñas esferas de grasa fabricadas en el laboratorio, que administran cadenas de ARNm en el interior del ojo.

La misión del ARNm es fabricar proteínas que ‘editen’ mutaciones genéticas que afectan a la visión. ‘’Nuestro péptido es como un código postal y las nanopartículas lípicas son similares a un sobre que envía la terapia genética por correo’', explicó Gaurav Shay, el autor del estudio.

‘’Las terapias génicas están avanzando rápidamente para abordar las enfermedades de la retina, como lo demuestran los recientes logros históricos, como la primera terapia génica aprobada por la FDA para una afección genética’', se argumenta en el estudio.

Afirmó que el péptido garantiza que el ARNm llegue con precisión a los fotorreceptores. Este hallazgo podría ser un nuevo tratamiento para tratar una for ma hereditaria de ceguera.

El hallazgo de los especialistas de la Universidad de Oregón es prometedor porque no tiene limitaciones como la única terapica contra la ceguera que se ha aprobado, la AAV.


El modelo de terapia se inyectó en los ojos de ratones y primates. Se observó que el tejido retiniano de estos se iluminó de verde, lo que demuestra que la cubierta de nanopartículas de grasa llegó a los fotoreceptores y que el ARNm liberado penetró en la retina y creo la proteína verde.

‘’Una limitación principal del estudio es que eluimos péptidos de toda la retina neural después de la administración intravítrea de la biblioteca de bacteriófagos’', admite el análisis.

El estudio muestra que los lípidos conjugados con péptidos pueden ser herramientas poderosas para avanzar en la terapia basada en ARNm en la retina. La traducción de nuestros resultados al ojo destaca el avance de la entrega de hacia la aplicación clínica..



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