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Mutaciones que curan 'todo': desde asma hasta artritis

En el negocio de la inmunoterapia no hay firma que alcance a Regeneron, formada en 1988 por Leonard Schleifer y George Yancopoulos, científico que hoy día es el científico de investigación mejor pagado de la historia.
Bloomberg
16 noviembre 2016 23:25 Última actualización 17 noviembre 2016 4:55
A Regeneron le tomó dos décadas lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EU (FDA) aprobara el primero de sus productos. (Facebook)

A Regeneron le tomó dos décadas lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EU (FDA) aprobara el primero de sus productos. (Facebook)

Para cualquiera en los zapatos de George Yancopoulos hubiera sido fácil rechazar la oferta de trabajo.

Yancopoulos, profesor asistente de 28 años en Columbia, acababa de ganar una beca de investigación de ocho años para dirigir su propio laboratorio de genética.

La oferta de trabajo, en cambio, provenía de Leonard Schleifer, un neurólogo sin antecedentes en los negocios: ven a formar parte de mi nueva compañía farmacéutica, con sede en un departamento de un dormitorio en el Cornell Medical College.

Esto fue en 1988. Schleifer quería aplicar lo último en genética para tratar trastornos del cerebro, pero no sabía lo suficiente sobre el tema, la revolución del ADN era todavía nueva.

Yancopoulos sería su genetista; al final decidió dejar la academia y su sueldo de 30 mil dólares para irse a la compañía de Schleifer, que recibiría el nombre de Regeneron Pharmaceuticals.

Yancopoulos ya no es un joven, tampoco tiene un sueldo modesto. Como director científico de Regeneron es el científico de investigación mejor pagado de la historia, con una remuneración de 40.3 millones de dólares el año pasado.

A Regeneron le tomó dos décadas lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EU (FDA) aprobara el primero de sus productos. Pero el giro fue en 2011, cuando la FDA aprobó Eylea, fármaco para la degeneración macular, principal causa de pérdida de visión en personas mayores de 50.

Desde entonces, Regeneron ha sido la acción con el mejor desempeño en el S&P 500, su valor bursátil ha crecido 2 mil por ciento para situarse en más de 400 dólares por título. El año pasado, las ventas de Eylea en EU subieron 54 por ciento a 2.7 mil millones de dólares y los ingresos de la farmacéutica aumentaron un 46 por ciento a 4.1 mil millones de dólares.

Regeneron tiene otros 13 productos candidatos en desarrollo clínico, incluyendo ensayos de última etapa para tratamientos de asma y artritis.

Schleifer lo explica diciendo que él y Yancopoulos crearon una inusual farmacéutica donde los científicos están a cargo.

“George es la persona más innovadora e inventiva que he conocido”, dice. “Mi principal trabajo es crear un ambiente que le permita hacer su magia”.

Durante años, el equipo de Yancopoulos construyó una infraestructura de descubrimiento de fármacos llena de herramientas propias que facilitaron desarrollar nuevos anticuerpos y fórmulas.

Quizás la ventaja más grande fue su tecnología llamada VelocImmune, una forma de intercambiar ADN humano en ratones de laboratorio para que los anticuerpos de los ratones respondan a las terapias de manera más parecida a como lo haría un sistema inmunológico humano.

Esto le da a Regeneron más confianza en que los efectos de sus fármacos sobre los ratones se trasladarán a las personas.

En los últimos dos años, también ha creado un centro de genética donde las máquinas de secuenciación de ADN funcionan 24 horas siete días a la semana para registrar los códigos genéticos de, hasta ahora, 100 mil voluntarios humanos.

Hace una década Regeneron tenía menos de 700 empleados, hoy tiene 4 mil y sigue creciendo. El próximo paso, dice Yancopoulos, serán terapias genéticas dirigidas basadas en mutaciones ventajosas.

Su fármaco anticolesterol Praluent, por ejemplo, está diseñado para inhibir la expresión de un gen llamado PCSK9 para que a la persona le resulte más fácil descomponer el colesterol malo.

Pero la firma encara retos, como mantenerse alejada de tribunales. En marzo un juez falló a favor de Amgen en una demanda por violación de patente, así que Regeneron y su socio Sanofi tendrían que pagar regalías si no prospera la apelación al fallo.

Con todo, la apuesta de la firma por el genoma humano no tiene parangón. La mayoría de sus rivales en el negocio de la inmunoterapia no igualan su alcance, dice Alethia Young, analista Credit Suisse.

Celgene y Gilead, dos de las grandes, tienen una capitalización bursátil dos o tres veces la valuación de Regeneron de 40 mil millones de dólares.

Así que la firma deberá depender en su investigación y desarrollo para mantener su posición, por lo pronto asegura que su equipo ya ha logrado vincular raras mutaciones con ciertas protecciones contra la diabetes, la depresión y la cardiopatía.