Tratamientos celulares, ¿qué tan arriesgados son?

La nueva ciencia con frecuencia puede sonar a ciencia ficción.

Pero uno de los avances más extravagantes está próximo a convertirse en realidad. Los tratamientos celulares –en los que se extraen células inmunológicas del organismo y se las modifica para combatir el cáncer- podrían comenzar a aplicarse en los Estados Unidos el año próximo. Ofrecen la posibilidad de curar tipos letales de cáncer que afectan la sangre y resisten todo tratamiento.

Parece demasiado bueno para ser verdad, y podría serlo. Los temores relacionados con la seguridad se vieron fortalecidos cuando el jueves se difundió la noticia de que la FDA había interrumpido una prueba clínica de Juno Therapeutics de tratamiento celular luego de la muerte de tres pacientes. La tragedia constituyó un recordatorio de que esos tratamientos son en extremo arriesgados a pesar de que suelen tener efectos extraordinarios.

Las acciones de Juno cayeron 31 por ciento el viernes, junto con las de otras compañías de tratamiento celular.

Juno estima que la muerte de los pacientes obedeció a un cambio del tipo de quimioterapia administrado a las personas en el marco de un régimen de "acondicionamiento" en preparación para el tratamiento. La compañía espera reanudar pronto la prueba al volver a su método de acondicionamiento anterior, pero dijo el jueves en conferencia telefónica que estima que obtendrá la primera aprobación de la FDA en 2018, mientras que antes hablaba de 2017.

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Los analistas no estiman que la noticia pueda tener gran impacto más allá de junio, lo cual no es seguro porque nadie sabe con exactitud qué fue lo que pasó. Es improbable que se trate de la última postergación en el caso de esos tratamientos.

Por otra parte, los problemas de seguridad no son el único escollo para los tratamientos celulares. Su producción es complicada y cara, por lo que es probable que sus precios sean elevados. Sólo se los ha probado en cantidades muy pequeñas de personas y en muy pocos lugares.

Eso no ha evitado que reciban muchos aportes de dinero. Además de Kite y Juno, Cellectis, Bellicum, Bluebird Bio y Ziopharm tienen programas concentrados en receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), un abordaje específico de la terapia celular.

En conjunto, esas seis firmas que cotizan en bolsa han obtenido miles de millones por medio de OPI y ventas de acciones y contaban con 3 mil millones de dólares en efectivo a fines del primer trimestre. Los inversores se han volcado a las compañías, cuya capitalización de mercado sumada es de 9 mil millones de dólares. El año pasado superó los 16 mil millones de dólares en los momentos de mayor auge de las biotecnológicas.

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EFICACIA Y EFECTOS COLATERALES
Las grandes firmas se suman a esas compañías biotecnológicas ya sea como competidoras –en el caso de, por ejemplo, Novartis- o socias. Celgene le pagó a Juno casi mil millones de dólares por una participación en su terapia celular el año pasado, en lo que constituyó una de los pagos de anticipos por asociación más grandes de la historia.

Los tratamientos podrían ser muy efectivos. Durante la conferencia telefónica en la cual analizó las muertes de los pacientes, Juno dio a conocer por primera vez resultados de una prueba diferente en otro tipo de cáncer, en la cual el 70 por ciento de los pacientes se curó. Otras firmas han revelado resultados similares o mejores.

Si embargo, como destacan las noticias del jueves, los efectos colaterales como la neurotoxicidad (que se estima habría causado las muertes) son motivo de gran preocupación. A corto plazo, por lo menos, el uso de esos tratamientos exigirá un trabajo caro de apoyo y monitoreo Eso podría hacer que los médicos se mostraran renuentes a recomendarlos.

Es uno de los motivos por los cuales las estimaciones de ventas de esos tratamientos experimentan grandes variaciones. Los pronósticos de analistas sobre las ventas de 2020 derivadas del programa de Kite oscilan entre los 225 millones de dólares y los mil 400 millones de dólares.

Las empresas también apuntan a pequeños subgrupos de pacientes para comenzar. Kite planea solicitar aprobación para tratar pacientes con determinado tipo de linfoma agresivo no Hodgkin que no ha respondido a otros tratamientos. Con el tiempo, las compañías farmacéuticas esperan expandir su alcance. Esa expansión, sin embargo, podría no concretarse nunca, sobre todo si persisten las dudas respecto de su seguridad.

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COSTOS Y RENTABILIDAD
Los costos son otro gran tema. Kite y Juno elaboran sus tratamientos de forma personalizada, lo cual es un proceso lento. Han gastado mucho en crear capacidad, pero crear y usar esos tratamientos de forma comercial va a ser difícil.

Cellectis y otras compañías trabajan en tratamientos que pueden crearse a partir de células de un donante en lugar de las del propio paciente, lo que abarataría y aceleraría la producción. Pero se trata de una vía no probada y cuyo proceso llevaría mucho tiempo. Lo mismo pasa con los tratamientos como los de Bellicum que limitan los efectos colaterales.

Para ser rentables, es probable que esos tratamientos tengan precios sin precedentes, más relacionados con los medicamentos para enfermedades muy raras (Alexion cobra más de 400 mil dólares por año por un medicamento llamado Soliris para el tratamiento de una rara enfermedad de la sangre) que con lo habitual en el ámbito del tratamiento del cáncer, que ya es caro. También es probable que se reduzca su recomendación y podría desencadenar un nuevo debate sobre el precio de los medicamentos.

Todos esos temas hacen que esos medicamentos dejen el campo abierto a otros tipos de tratamiento como las formas avanzadas de anticuerpos.

Las acciones de Juno han caído a 28 dólares, mientras que estaban a más de 68 dólares el verano pasado. Muchas de sus rivales se encuentran en igual situación. En momentos en que el sector rechaza el riesgo, una recuperación podría tardar en llegar.